Lần đầu tiên FDA chuẩn thuận thuốc trị gan nhiễm mỡ

SILVER SPRING, Maryland (NV) – Cơ Quan Quản Lý Thực Phẩm và Dược Phẩm Hoa Kỳ FDA chuẩn thuận loại thuốc đầu tiên điều trị một dạng viêm gan phổ biến được gọi là viêm gan nhiễm mỡ không do rượu, hay NASH, FDA cho biết hôm Thứ Năm, 14 Tháng Ba, theo CNN.

NASH – còn được gọi là viêm gan nhiễm mỡ liên quan tới rối loạn chức năng trao đổi chất, hay MASH – xảy ra khi gan bị viêm do có quá nhiều tế bào mỡ. Đây là một dạng bệnh gan nhiễm mỡ tiến triển không do rượu. Khoảng 6 triệu tới 8 triệu người ở Hoa Kỳ được cho là mắc bệnh NASH với tình trạng xơ hóa hoặc sẹo gan ở mức độ vừa tới nặng, FDA cho biết. Các biến chứng khác liên quan tới tình trạng này gồm có xơ gan, suy gan và ung thư gan.

Các phác đồ điều trị NASH trước đây tập trung vào việc giảm cân nặng thông qua thay đổi lối sống như kiểm soát lượng đường trong máu, chế độ ăn uống lành mạnh và tập thể dục thường xuyên.

Loại thuốc mới, resmetirom của công ty Madrigal Pharmaceuticals, sẽ được bán trên thị trường dưới tên nhãn hiệu Rezdiffra. Resmetirom nhận được chỉ dẫn Liệu Pháp Đột Phá từ FDA vào Tháng Tư. Điều này thúc đẩy sự phát triển và duyệt xét các loại thuốc để điều trị một căn bệnh nghiêm trọng và bằng chứng lâm sàng sơ bộ cho thấy, có thể là sự cải thiện đáng kể so với các liệu pháp có sẵn.

Resmetirom – kích hoạt thụ thể hormone tuyến giáp trong gan để giúp giảm tích tụ chất béo – được dùng bằng cách uống hàng ngày. Thuốc được chuẩn thuận cho những người mắc bệnh NASH với tình trạng xơ hóa từ vừa tới nặng và được bào chế để sử dụng cùng với chế độ ăn uống và tập thể dục lành mạnh.

Kết quả thử nghiệm lâm sàng công bố vào Tháng Hai cho thấy hơn 25% số người tham gia dùng 80 milligram resmetirom hóa giải được NASH mà không bị xơ hóa nặng hơn, cũng như gần 30% số người dùng 100 milligram và dưới 10% số người tham gia dùng giả dược. Thuốc cũng giúp giảm mức cholesterol LDL hoặc cholesterol “gây hại” và nồng độ men gan.

Phần lớn các tác dụng phụ ghi nhận trong thử nghiệm đều ở mức độ nhẹ hoặc vừa phải; tiêu chảy và buồn nôn là phổ biến nhất. FDA lưu ý rằng Rezdiffra có thể có những tác động hỗn hợp “có tiềm năng lớn” với một số loại thuốc khác, đáng chú ý nhất là statin nhằm làm giảm cholesterol.

Rezdiffra nhận được cái gọi là sự chuẩn thuận tức thì và Madrigal phải hoàn tất một nghiên cứu sau phê duyệt để kiểm chứng lợi ích lâm sàng của thuốc.

Madrigal nói rằng họ dự trù Rezdiffra sẽ được bán vào tháng tới và thiết lập một chương trình hỗ trợ để giúp những người không có bảo hiểm dùng thuốc. (TTHN)