Thử nghiệm sửa gene trong cơ thể bệnh nhân để đổi DNA

OAKLAND, California (AP) – Các khoa học gia tuần này đã lần đầu tiên tìm cách sửa gene, đơn vị cấu trúc và chức năng căn bản di truyền bên trong cơ thể bệnh nhân, trong nỗ lực táo bạo nhằm thay đổi vĩnh viễn DNA của một con người để giúp chữa trị bệnh nan y.

Thí nghiệm này được thực hiện hôm Thứ Hai ở California trong cơ thể ông Brian Madeux, 44 tuổi. Qua ống dẫn IV, ông nhận vào hàng tỉ mẫu gene đã được sửa chữa cùng là một phương tiện để cắt DNA trong người của ông tại nơi đã ấn định trước.

Ông Madeux, người bị mắc bệnh liên quan đến việc chuyển hóa năng lượng cơ thể có tên là “Hunter syndrome”, cho hay ông sẵn sàng chấp nhận các rủi ro để là người đầu tiên được điều trị vì sẽ giúp chính cá nhân ông cũng như những người khác.

Chỉ dấu thành công sẽ phải mất một tháng mới nhìn thấy. Kết quả thử nghiệm sẽ cho thấy rõ ràng sau ba tháng

Nếu thành công, phương cách này sẽ tạo sức đẩy lớn lao cho ngành điều trị bằng gene.

Các khoa học gia trước đây từng điều chỉnh gene sau đó đưa lại vào cơ thể bệnh nhân, tuy nhiên các phương thức này chỉ giúp cho một số ít loại bệnh. Có khi kết quả không lâu bền. Có khi cơ thể không kiểm soát được khi đi vào DNA (Chuỗi Phân Tử), có thể gây ra một vấn đề khác như ung thư.

Lần này, các khoa học gia tạo cơ hội để việc thay đổi gene xảy ra chính xác bên trong cơ thể bệnh nhân. Cũng giống như gửi theo một nhà giải phẫu vô cùng nhỏ bé để giúp đặt gene mới vào đúng ngay chỗ đã định.

“Chúng tôi cắt DNA, mở ra, nhét một gene mới vào đó, khâu lại. Và sự lành lặn diễn ra không ai thấy được,” theo lời bác sĩ Sandy Macrae, người đứng đầu công ty Sangamo Therapeutics, công ty ở California đang thử nghiệm để trị hai loại bệnh về metabolic và về máu (hemophilia). “Các gene này sẽ là một phần của DNA của bạn và sẽ ở đó cho tới hết đời bạn.”

Điều đó cũng có nghĩa là sẽ không thể đi ngược trở lại, không thể xóa đi lỗi lầm gây ra trong chỉnh sửa gene, nếu có.

“Chúng ta đang đùa nghịch với những gì thiên nhiên tạo ra và các rủi ro không thể hoàn toàn biết được. Tuy nhiên, các cuộc thử nghiệm này phải được tiến hành vì có những bệnh hiện nay không chữa trị được,” theo lời bác sĩ Eric Topol, một chuyên gia độc lập thuộc viện Scripps Translational Science Institute ở San Diego. (V.Giang)